18亿美元！罗氏达成一项RNA编辑疗法合作

6月18日，AscidianTherapeutics公司宣布与罗氏公司签署了一项开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法的潜在合作协议。Ascidian将获得4200万美元的首付款，并有资格获得高达18亿美元的研究、临床和商业里程碑付款，以及全球商业销售的特许权使用费。

根据协议，AscidianTherapeutics将负责与罗氏合作开展发现和临床前活动，罗氏则将负责这些项目的其他临床前工作以及未来的临床开发、生产和商业化。Ascidian还可以在公司内部或与合作者自由开发针对其他神经系统靶点的项目。

图片来源：AscidianTherapeutics官网

押注RNA编辑疗法

AscidianTherapeutics公司总部位于波士顿，曾被BioSpace网站评为2024年NextGen级公司。此次合作中，Ascidian将向罗氏提供其RNA外显子编辑技术的特定靶点权，用于未披露数量的神经系统靶点。

Ascidian的RNA外显子编辑技术通过诱导细胞替换遗传代码中的RNA片段，为治疗如Stargardt病这样的遗传性视力丧失提供了新的可能性。该公司的技术与CRISPR等其他基因编辑手段不同，它通过替换大量RNA碱基来实现治疗效果，这种方法被认为可能比永久性DNA编辑更安全。

基于RNA外显子编辑平台，Ascidian开发出了多个项目资产，治疗领域涵盖视网膜疾病、神经科学和其他领域。

图片来源：AscidianTherapeutics官网

2024年1月，AscidianTherapeutics的RNA治疗方法ACDN-01获得了FDA的批准临床试验，成为美国首个获准进行人体测试的RNA编辑技术。这一批准不仅为AscidianTherapeutics带来了发展机遇，也为罗氏等潜在合作伙伴提供了信心。

对此，罗氏制药全球合作负责人JamesSabry博士表示，与Ascidian的合作为利用先进的RNA外显子编辑技术提供了一个机会，该技术有可能通过一次治疗在RNA水平上编辑多个完整外显子来提供变革性的一次性治疗。

继续扫货模式

2024年，罗氏在BD交易上活跃度一直很高。从c-METADC疗法到小分子疗法，再到RNA编辑疗法，罗氏都有涉猎。

2024年1月2日，罗氏宣布与中国企业宜联生物达成了一项价值10亿美元的交易，也是2024年BD交易第一单。双方将合作开发靶向间质表皮转化因子（c-MET）的下一代抗体偶联药物候选产品YL211（“c-METADC”），用于治疗实体瘤。

根据协议条款，罗氏将获得宜联生物YL211项目在全球范围内的开发、制造和商业化的独家权益。宜联生物将与罗氏中国创新中心（CICoR）共同合作推动YL211项目进入临床I期试验阶段，并交由罗氏负责后续全球范围内进一步开发和商业化工作。

2024年1月4日，罗氏还与RemixTherapeutics达成了一项价值10亿美元的交易，以开发小分子疗法。

根据协议条款，罗氏除支付3000万美元预付款外，Remix还将获得额外的1200万美元近期里程碑付款和高达10亿美元的其他临床前、临床、商业和销售里程碑付款以及分级版税。罗氏将获得这些靶点的专有权。Remix将与罗氏一起进行发现和临床前工作，但未来的工作和商业化将由罗氏负责。

同日，罗氏宣布与总部位于马萨诸塞州的MOMATherapeutics公司达成一项合作与许可协议，预付款为6600万美元。

根据协议，罗氏将获得MOMA公司的KnowledgeBase平台，以开发针对癌细胞生长和存活的新药。除6600万美元预付款外，罗氏还将为MOMA公司的发现、开发和最终商业目标支付20亿美元的其他里程碑付款。

小结

RNA编辑疗法方兴未艾，除罗氏外，礼来、GSK等MNC也曾在该领域有过巨额加码，将这一新兴技术的热度推向高潮。

早先一步进入临床的RNA编辑疗法WVE-006，目前正在英国、新加坡等国开展1期临床试验，而ACDN-01是首款经FDA批准进入临床阶段的RNA编辑疗法，也是第一个进入临床开发的RNA外显子编辑疗法，更是唯一针对Stargardt病遗传原因的临床阶段治疗药物。

资料来源：

1.https://www.biospace.com/article/roche-inks-potential-1-8b-deal-with-ascidian-to-develop-rna-exon-therapies-/

2.AscidianTherapeutics官网